近日，由三生制药自主研发的产品特比澳^®（重组人血小板生成素(rhTPO)注射液）收到国家食品药品监督管理总局（CFDA）核准签发的增加适应症的药物临床试验批件。

此次获批进行临床试验的适应症是用于儿童免疫性血小板减少症(Immune thrombocytopenia, [ITP])。免疫性血小板减少症是儿童最常见的出血性疾病，通常被认为是一种自身免疫性疾病，以皮肤粘膜自发性出血、血小板减少、出血时间延长和血块收缩不良为主要临床特点。

儿童ITP的发病率约为（4-5）/10万，是一种良性自限性疾病，常见于感染或疫苗接种后数天或数周内发病，约80-90%的病例在诊断后12个月内血小板计数（PLT）可恢复正常，其余的10-20%发展为慢性ITP，ITP患者颅内出血的发病率约为0.1%-0.5%。约3%的儿童慢性ITP在诊断后数月或数年发展为其他自身免疫性疾病，例如系统性红斑狼疮、类风湿病或Evans综合症等1。

目前临床上对于ITP的传统治疗首先考虑使用皮质类固醇，副反应严重。对于经皮质类固醇治疗后无效或反复发作的慢性ITP患者，则不得不选择静脉注射免疫球蛋白(intravenous injection of immune globulin)([IVIG])、反复输注血小板或尝试其他有较严重副作用的二线治疗，如脾切除或免疫抑制剂。

特比澳^®通过补充ITP患者体内重组人血小板生成素，加强刺激巨核细胞生长、分化和成熟，促进血小板生成，可迅速提升ITP患者的血小板计数。相比传统治疗中只缓解血小板破坏的不足，特比澳^®为ITP临床治疗提供了一个全新的解决方案。

特比澳^®是三生制药历时十年自主研发的、也是全球唯一商业化的重组人血小板生成素产品，自上市以来拥有良好的市场表现，市场份额逐年攀升，2017年又被纳入国家医保目录乙类药物。

特比澳^®此前已有两个适应症获批，包括用于治疗实体瘤化疗后所致的血小板减少症和特发性血小板减少性紫癜（ITP）的辅助治疗。此次特比澳®获得CFDA核准的增加适应症的药物临床试验批件，不仅增加了其市场潜力，更为ITP患者带来了更多希望，使得三生制药有幸再次推动国内免疫学的科学实践与临床发展。

三生制药集团董事长兼首席执行官娄竞博士评论：

"我们非常高兴能够获得国家食品药品监督管理总局出具的临床试验批件，并期望在中国加速部署儿童ITP适应症的临床试验。三生制药将继续致力于探寻和开发更安全有效的治疗性生物制剂，以应对迫切的医疗需求，为患者提供重要的治疗选择。"

参考文献：

1. 中华医学会儿科分会血液学组，《中华儿科杂志》编辑委员会，《儿童原发性免疫性血小板减少症诊疗建议》，中华儿科杂志2013年5月第51卷第5期